Πρώτη κλινική δοκιμή για την αντιμετώπιση της ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας

Πρώτη κλινική δοκιμή για την αντιμετώπιση της ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας

Πρώτη κλινική δοκιμή για την αντιμετώπιση της ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας

Η ώρα της αλήθειας έφτασε για τα επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα (iPSC), δηλαδή για τα βλαστοκύτταρα που προέρχονται από τον οργανισμό ενός ενηλίκου και στα οποία έχει «μηδενιστεί» το βιολογικό τους ρολόι, ώστε να μπορούν να δημιουργήσουν νέους ιστούς πολλών διαφορετικών τύπων. Αυτό γιατί την 1η Αυγούστου ξεκίνησε στην Ιαπωνία η πρώτη στον κόσμο κλινική δοκιμή μιας θεραπείας που βασίζεται στα iPSC.

Η δοκιμή γίνεται από το Κέντρο Αναπτυξιακής Βιολογίας Riken, στην πόλη Κόμπε, με επικεφαλής την οφθαλμολόγο Masayo Takahashi. Στόχος της δοκιμής είναι να διαπιστωθεί κατά πόσο τα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα είναι όντως αποτελεσματικά και ασφαλή για την αντιμετώπιση της ηλικιακής εκφύλισης της ωχράς κηλίδας.

Η συγκεκριμένη νόσος πλήττει συνήθως ανθρώπους άνω των 50 ετών, με αποτέλεσμα τη σταδιακή απώλεια της κεντρικής όρασης. Η αιτία της είναι η αλλοίωση της ωχράς κηλίδας, της κεντρικής περιοχής του αμφιβληστροειδούς, χωρίς ωστόσο να υπάρχει μέχρι σήμερα τρόπος αποκατάστασης της αλλοίωσης. Ετσι, στους έξι ασθενείς που θα συμμετάσχουν στην κλινική δοκιμή, η επιστημονική ομάδα του Riken θα πάρει ενήλικα κύτταρα από το δέρμα τους, θα τα επαναπρογραμματίσει σε iPSC και θα τα χρησιμοποιήσει για να διορθώσει τη βλάβη στον αμφιβληστροειδούς τους.

Η δυνατότητα μετατροπής ενήλικων κυττάρων σε πολυδύναμα βλαστοκύτταρα ανακαλύφθηκε το 2007 πάλι στην Ιαπωνία από τον καθηγητή Shinya Yamanaka στο πανεπιστήμιο του Κιότο, που γι’ αυτόν τον λόγο τιμήθηκε με το βραβείο Νομπέλ. Εχοντας την ικανότητα να διαφοροποιηθούν σε οποιονδήποτε τύπο κυττάρων του ανθρώπινου οργανισμού τα iPSC υπόσχονται να υποκαταστήσουν τα εμβρυϊκά βλαστοκύτταρα –τα οποία, αν και μπορούν να κάνουν το ίδιο ακριβώς πράγμα, για να απομονωθούν, θα πρέπει να θανατωθούν τα έμβρυα από τα οποία προέρχονται.

Εκτός από τις ηθικές και θρησκευτικές ενστάσεις που υπάρχουν για τη θανάτωση των εμβρύων, τα επαγόμενα βλαστοκύτταρα έχουν επίσης το πλεονέκτημα πως μπορούν να παραχθούν σε απεριόριστες ποσότητες, αφού η «πρώτη ύλη» τους είναι ενήλικα κύτταρα. Εξίσου σημαντικό είναι το ότι μοιράζονται το ίδιο γενετικό υλικό με τον ασθενή, αφού προέρχονται από αυτόν. Επομένως, θεωρητικά τουλάχιστον, οι ιστοί που θα δημιουργηθούν από αυτά είναι λιγότερο πιθανό να απορριφθούν από τον οργανισμό.

Αυτήν τη θεωρητική υπόθεση θα ελέγξει, μεταξύ άλλων, το Κέντρο Riken στην κλινική δοκιμή του. Μετά την κατάλληλη επεξεργασία, από την οποία θα προκύψουν τα iPSC από τα δερματικά κύτταρα, οι επιστήμονες θα διαφοροποιήσουν τα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα σε κύτταρα του αμφιβληστροειδούς, καλλιεργώντας τα στο εργαστήριο ώστε να δημιουργήσουν μοσχεύματα. Η διαδικασία είναι αρκετά χρονοβόρα, αφού υπολογίζεται ότι θα χρειαστούν 10 μήνες πριν οι νέοι ιστοί είναι έτοιμοι να μεταμοσχευθούν στους ασθενείς.

Μετά τη μεταμόσχευση, οι εθελοντές θα παρακολουθούνται σε τακτική βάση για μία τετραετία, ώστε να διαπιστωθεί κατά πόσο τα μοσχεύματα όντως δεν απορρίφθηκαν από τον οργανισμό τους, αλλά και αν κατάφεραν να αναπλάσουν την αλλοιωμένη περιοχή του αμφιβληστροειδούς. Ακόμη πιο κρίσιμο για την έκβαση της δοκιμής θα είναι μέσα σε αυτά τα τέσσερα χρόνια τα iPSC να μην οδηγήσουν σε καρκινογενέσεις. Είναι ένα ενδεχόμενο που έκανε τον περασμένο Μάιο η γνωμοδοτική επιτροπή του ιαπωνικού υπουργείου Υγείας να αναβάλει την έγκριση της κλινικής δοκιμής.

Στο διάστημα που μεσολάβησε, οι επιστήμονες του Riken κατέθεσαν επιπλέον στοιχεία από προκλινικές δοκιμές σε πειραματόζωα, τα οποία ενισχύουν την εκτίμηση ότι η πιθανότητα παρενεργειών είναι μικρή, καταφέρνοντας έτσι να πάρουν τελικά το «πράσινο φως» από τις αρμόδιες ιαπωνικές Αρχές. Ωστόσο, προειδοποιούν πως, καθώς η θεραπεία βρίσκεται σε τόσο πρώιμη φάση, τα αποτελέσματά της δεν αναμένεται να είναι θεαματικά. Επομένως, προβλέπουν πως η βελτίωση της όρασης των έξι ασθενών θα είναι μέτρια.

Ετσι, αν και η ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς κηλίδας αφορά εκατομμύρια ανθρώπους σε όλο τον κόσμο –μόνο στην Ιαπωνία τα περιστατικά ξεπερνούν τα 700.000– οι ερευνητές του Riken τονίζουν πως δεν θέλουν να καλλιεργήσουν υπερβολικές προσδοκίες. Κι αυτό γιατί, ακόμη κι αν η κλινική δοκιμή ολοκληρωθεί με απόλυτη επιτυχία, θα χρειασθούν αρκετά χρόνια πριν η θεραπεία ξεκινήσει να εφαρμόζεται μαζικά.

Οι κίνδυνοι και η νέα κινεζική μέθοδος
Αν οι ιαπωνικές αρχές είχαν αρχικά αμφιβολίες για να εγκρίνουν την πρώτη παγκοσμίως κλινική δοκιμή με επαγόμενα πολυδύναμα βλαστοκύτταρα (iPSC), ο λόγος ήταν οι πιθανοί κίνδυνοι που εγκυμονεί η θεραπεία. Οι κίνδυνοι αυτοί προκύπτουν από την τεχνική επαναπρογραμματισμού των ενήλικων κυττάρων, για να μετατραπούν σε «αρχέγονα». Γι’ αυτό τον σκοπό, οι Ιάπωνες επιστήμονες θα εισαγάγουν στα ενήλικα κύτταρα κατάλληλα μόρια RNA, χάρις στα οποία θα γυρίσουν πίσω το βιολογικό τους ρολόι. Αν και οι πιθανότητες είναι μικρές, δεν μπορεί όμως να αποκλειστεί εντελώς το ενδεχόμενο με αυτό τον τρόπο να προκληθούν διαταραχές στο γενετικό υλικό των βλαστοκυττάρων που θα προκύψουν, με συνέπεια οι ασθενείς να εμφανίσουν αργότερα γενετικές μεταλλάξεις ή όγκους. Την ίδια στιγμή, πάντως, ερευνητές από το Πανεπιστήμιο του Πεκίνου ανακάλυψαν μία μέθοδο για τη δημιουργία πολυδύναμων βλαστοκυττάρων που αφήνει υποσχέσεις ώστε οι θεραπείες με iPSC να γίνουν ακόμη πιο ασφαλείς στο μέλλον. Πιο συγκεκριμένα, όπως αναφέρουν σε άρθρο τους στο περιοδικό Science στα τέλη Ιουλίου, κατάφεραν να μετατρέψουν ενήλικα κύτταρα σε «αρχέγονα», χωρίς να χρειαστεί να χρησιμοποιήσουν κανένα βιομόριο. Αντίθετα, ανακάλυψαν ένα «κοκτέιλ» χημικών ουσιών που μπορεί να κάνει ακριβώς την ίδια δουλειά, και μάλιστα με τα ίδια ποσοστά απόδοσης με τις συμβατικές τεχνικές.

Οι Κινέζοι ερευνητές απέδειξαν ότι τα βλαστοκύτταρα είναι όντως πολυδύναμα, μεταμοσχεύοντάς τα σε έμβρυα ποντικών. Ετσι, διαπίστωσαν πως τα iPSC διαφοροποιήθηκαν σε αρκετούς κυτταρικούς τύπους – μεταξύ άλλων σε ηπατικά, καρδιακά, εγκεφαλικά και μυϊκά κύτταρα. Οπως τονίζουν, το επόμενο και κρίσιμο βήμα είναι να επιβεβαιώσουν πως η τεχνική λειτουργεί με τον ίδιο τρόπο και στον άνθρωπο. Κάτι που, αν συμβεί, θα μειώσει τα εμπόδια ώστε τα επόμενα χρόνια να ξεκινήσουν κλινικές δοκιμές για την αντιμετώπιση και άλλων νόσων με επαγόμενα βλαστοκύτταρα.

Πηγή: kathimerini.gr


Ελάτε σε επαφή μαζί μας

Ειρήνη Ν. Γεωργιάδου MD, PdD
Χειρουργός Οφθαλμίατρος, Διδάκτωρ Ιατρικής Σχολής Α.Π.Θ.
Εγνατία 77 (6ος όροφος), Θεσσαλονίκη
Τηλέφωνα 2310 221279, 2310 242634
Email: [email protected]

Πώς θα μας βρείτε